Εισαγωγή στις Κλινικές Δοκιμές

Εισαγωγή στις Κλινικές Δοκιμές

Διδάσκων

Constantin T Yiannoutsos, Ph.D.
Professor of Biostatistics
Indiana University RM Fairbanks School of Public Health, Department of Biostatistics
401 W 10th Street, Suite 3000
Indianapolis, IN 46202 Tel.: (317) 278-3045 Fax: (317) 274-2678 Email: cyiannou@iu.edu

Σκοπός του μαθήματος

Ο στόχος του μαθήματος είναι να εισαγάγει τους φοιτητές βιοστατιστικής στο πλαίσιο των κλινικών δοκιμών. Το μάθημα καλύπτει θεμελιώδη θέματα κατάλληλου σχεδιασμού και υλοποίησης ιατρικών πειραμάτων σε ανθρώπους που περιλαμβάνουν ζητήματα ηθικής, τον υπολογισμό μεγέθους δείγματος, την τυχαιοποίηση, τη παρακολούθηση των δεδομένων, την κατάλληλη στατιστική ανάλυση και παρουσίαση των αποτελεσμάτων.

Εκπαιδευτικοί στόχοι του μαθήματος

Μετά την επιτυχή ολοκλήρωση του μαθήματος ο φοιτητής θα πρέπει να είναι σε θέση να παρέχει στατιστική υποστήριξη σε κλινικές δοκιμές, να επιλέγει τον κατάλληλο σχεδιασμό ανάλογα με τη φύση του ερευνητικού ερωτήματος, να υπολογίζει το κατάλληλο μέγεθος δείγματος ανάλογα με το σχεδιασμό και να μπορεί να κάνει σωστή ανάλυση των δεδομένων και παρουσίαση των αποτελεσμάτων.

Περιεχόμενο

  1. Εισαγωγή στην έννοια των κλινικών δοκιμών
  2. Είδη κλινικών δοκιμών
  3. Υπολογισμός μεγέθους δείγματος ανά σχεδιασμό
  4. Εκχώρηση θεραπείας και σχήματα τυχαιοποίησης
  5. Έλεγχοι πρόωρης διακοπής της μελέτης και σφάλματα τύπου Ι και ΙΙ
  6. Ανάλυση δεδομένων κλινικών δοκιμών: «Intent-to-treat» και «As-treated» προσεγγίσεις
  7. Έλεγχοι υποθέσεων: μελέτες ισοδυναμίας και μελέτες υπεροχής
  8. Μοντέλα αιτιότητας; διόρθωση για μη συμμόρφωση στη θεραπεία
  9. Παρουσίαση αποτελεσμάτων και ζητήματα συγγραφής κλινικών δοκιμών

Μέθοδοι διδασκαλίας

Το περιεχόμενο του μαθήματος καλύπτεται σε 9 διαλέξεις. Ορισμένες διαλέξεις συνοδεύονται από εργαστηριακές ασκήσεις σε πραγματικά δεδομένα χρησιμοποιώντας κυρίως το στατιστικό πακέτο R. Θα διανεμηθούν 3 υποχρεωτικές εργασίες κατά τη διάρκεια της διδασκαλίας.

Μέθοδος αξιολόγησης

Κάθε εργασία αναλογεί σε 10% του τελικού βαθμού (συνολικά 30%), ενώ οι τελικές εξετάσεις αναλογούν στο 70% του τελικού βαθμού.  Στην τελική εξέταση οι φοιτητές καλούνται να απαντήσουν σε ζητήματα που αφορούν την ανάλυση, το σχεδιασμό και την ερμηνεία των αποτελεσμάτων των κλινικών δοκιμών χρησιμοποιώντας το στατιστικό πακέτο R όπου χρειαστεί. Σημειώνεται ότι για να θεωρηθεί η παρακολούθηση του μαθήματος επιτυχής, ο βαθμός στην τελική εξέταση πρέπει να είναι 5/10 ή μεγαλύτερος (χωρίς στρογγυλοποίηση).

Προτεινόμενη βιβλιογραφία

  1. Clinical Trials. A methodologic perspective by Steven Piantadosi John Wiley & Sons, New York
  2. Fundamentals of Clinical Trials, Third Edition by Lawrence M. Friedman, Curt D. Furberg, and David L. DeMets. Springer
  3. Clinical trials by Stuart J. Pocock. John Wiley & Sons, New York